Una bambina nata sorda nel Regno Unito ora può sentire dopo il successo della terapia genica

Scienza: un primo passo promettente. Una bambina britannica è nata sorda e ha scoperto il significato dell’udito, dopo il successo della terapia genica che ha potuto seguire nell’ambito di una sperimentazione globale, accolta giovedì dal servizio sanitario pubblico britannico (NHS). 9 maggio. .

Opal Sandy è diventata la prima paziente britannica e la bambina più piccola a ricevere questo tipo di trattamento. I risultati sono stati anche descritti come: “Sorprendente” Dal suo manager. Sono uguali “Meglio di quanto mi aspettassi”Il professor Manohar Bance, del Cambridge University Hospital e ricercatore principale dello studio CHORD, iniziato nel maggio 2023, ha dichiarato:

Entro quattro settimane dalla procedura, in cui le è stata iniettata nella coclea (parte dell’orecchio interno) in anestesia generale, Opal ha iniziato a rispondere ai suoni. Dopo 24 settimane, il suo udito è diventato quasi normale per i suoni deboli, come un sussurro.

Questa bambina è nata con una condizione genetica, la neuropatia uditiva, causata da un difetto nei segnali nervosi dall’orecchio interno al cervello. La bambina ora ha 18 mesi, risponde alle voci dei suoi genitori e può dire parole come: “Baba” O ” Arrivederci “.

Un importante passo avanti per le persone sorde a causa di un difetto nel gene che produce l’autoferrina, una proteina di cui le cellule ciliate dell’orecchio interno hanno bisogno per comunicare con il nervo uditivo. Circa 20.000 persone sono colpite da questa anomalia nel Regno Unito, Germania, Francia, Spagna e Italia. “Speriamo che questo segni l’inizio di una nuova era di terapie geniche per l’orecchio interno e molti tipi di perdita dell’udito”.Ha aggiunto il ricercatore britannico.

Casi promettenti negli Stati Uniti e in Cina

“Quando Opal ci ha sentito battere le mani senza assistenza, è stato incredibile.”Sua madre, Jo Sandy, ha potuto testimoniare. “Siamo stati molto felici quando il team clinico ha confermato alla settimana 24 che il suo udito captava anche suoni e parole deboli.”lei ha aggiunto.

Questa prima sperimentazione globale potrà certamente trovare impiego in altri studi simili in corso o in procinto di iniziare negli Stati Uniti, in Europa e in Cina, alcuni dei quali hanno già fornito risultati positivi.

All’inizio di quest’anno, l’ospedale pediatrico di Filadelfia ha annunciato la morte di un ragazzo di 11 anni “È nato profondamente sordo” ha udito “Per la prima volta nella sua vita” Dopo la terapia genica. Quattro mesi dopo l’intervento, il bambino presenta solo una perdita dell’udito da lieve a moderata.

Inoltre, uno studio è stato pubblicato all’inizio di quest’anno su una rivista medica Il bisturi Ha rivelato che un trattamento simile è stato riservato in Cina a sei bambini sordi, permettendo a cinque di loro di riacquistare l’udito.

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